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基因编辑技术试用人体 有望突破先天失明治疗

仪表产业 2020年03月09日 14:45:59 来源:化工仪器网人气:16434
  【仪表网 仪表产业】有这样一个特殊的群体,散布在世界各个角落,生根于许多家庭,这些人就是先天性黑蒙症患者,简单来说,就是先天性失明人。对于正常人来说,生活本该就是多姿多彩的,有旅途的风景、多样的面庞、丰富的表情、斑斓的饰品以及美好的梦境等我们熟悉的一切??墒?,对于没有见过世界的失明人,正常人本以为他们的世界是一片漆黑的,但其实,他们的眼里连黑色都不存在。
 
  这种先天性黑蒙症研究至今都未确定病因,可以确定的是,它为常染色体隐性遗传性疾病,是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 在婴儿出生时或出生后一年内,双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致婴幼儿先天性盲。更为可怕的是,这种病占遗传性视网膜病变的5%以上,是导致儿童先天性盲的主要疾病(占10%-20%)。在临床表现中,除了视力减退,还有神经性耳聋、肥胖、糖尿病、尿崩症肾功能火罐网不全、性腺功能低下、高尿酸血症及高甘油三酯血症等症状。
 
  一直以来,先天性黑蒙症都没有特殊治疗方法,医学界的专家们都曾使用各种办法试图治疗,但均无满意效果。在这样的困难情况下,随着基因编辑技术的发展,它的治疗途径被拓宽。近日,基因编辑技术运用在此病症的研究中有了突破,据科技日报讯,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,用于治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症。这一好消息来源于英国《自然》网站近日报道,这一认证使人们对于先天性失明的治疗有了希望。
 
  基因编辑,又称基因组编辑或基因组工程,是现代生命科学领域中一种新兴的、比较精确的、能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的基因工程技术?;虮嗉际踔改芄蝗萌死喽阅勘昊蚪卸ǖ?ldquo;编辑”,实现对特定DNA片段的修饰或者改变?;虮嗉际跻云淠芄桓咝实亟卸ǖ慊蜃楸嗉挠诺?,在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面,展示出了巨大的潜力。
 
  此次用于人体试验,治疗先天性失明症的基因疗法名为CRISPR-Cas9,这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病。事实上,生物的基因中含有名为“碱基”的物质,它分为四种类型,通过相互组合来承载信息,而细胞中则含有能与碱基相结合的物质?;虮嗉褪抢昧烁梦镏实恼庵中灾?,把能与待编辑基因相结合的物质传递到细胞内,令其与目标基因相结合。
 
  但是,往往在基因编辑过程中,需要被传递到细胞内的物质,还会与另一种能切断基因、起到“剪刀”作用的物质连接到一起。一旦这一物质与待编辑基因进行了结合,“剪刀”就发挥了作用,将基因切断,确保物质与“目标”结合。因此,CRISPR-Cas9也被称为“基因魔剪”。据悉,2017年3月,英国《自然·通讯》杂志发表过一项遗传学重要研究成果,便是利用CRISPR-Cas9系统可拯救失明小鼠。
 
  这个疗法已经在小鼠身上试验成功,经过科学家更为严谨的研究,此次在人体试验中,这种基因编辑系统的组件将被编码于病毒基因组中,然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞内。这次试验由美国俄勒冈健康与科学大学遗传性视网膜疾病专家马克·彭勒斯与美国Editas Medicine公司等携手开展,研究人员希望该技术能删除引发先天性黑蒙症的CEP290基因中的一个突变。
 
  此次试验是生物学中的一个重大飞跃,在众人期待的背后,也存在着同这期待分量一样重的技术挑战和安全隐患。作为一种新兴手段,未来,人们应该在确保安全和伦理规范的基础上,发挥其作用,让“基因魔剪”成为造福人类的利器。
 
  资料来源:百度百科、科技日报
 
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